来历：举世科学

5月24日，FDA宣告同意了第一款用于医治小儿脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法Zolgensma。Zolgensma由AveXis公司研制，2018年4月，诺华收买了AveXis，并获得了该基因疗法。SMA是一种稀有的遗传性疾病，患儿用于编码运动神经元生计蛋白（SMN）的基因突变，因此呈现进行性肌肉无力、瘫痪等症状，严峻时，在2岁时逝世。

Zolgensma经过单次静脉注射，向患儿SMN基因的功能性复制，然后经过继续的SMN蛋白表达来阻挠疾病发展。Zolgensma也成为FDA同意的首款用于医治SMA的基因疗法。诺华对Zolgensma的定价为212万美元，可谓史上最贵药物。